阿布扎比纽约大学的科学家们参与研发了一种可能阻止帕金森病患者病情恶化的分子。

　　虽然尚未进行人体试验，但在组织样本和小鼠身上的测试表明，这种物质能够对抗与该疾病相关的大脑内蛋白质异常聚集的形成。

　　如果在患者身上证明有效，这种名为SK-129的分子将代表一次重大突破。因为目前医生主要专注于治疗帕金森病的症状，而非针对疾病本身。

　　“你总是希望能发现一些能带来好结果的东西，而这个分子在多个层面都做到了，”阿布扎比纽约大学副教授、领导该研究团队的Mazin Magzoub博士说。“关于它预防或阻止这种蛋白质聚集的潜力，我们得到了非常有希望的结果。”

　　“对于这类疾病中的许多种，目前都没有真正的疗法。很多措施都是为了控制病情，而非治疗。”

　　Magzoub博士及其在阿布扎比的团队与丹佛大学克诺贝尔健康老龄化研究所的副教授Sunil Kumar博士的实验室进行了合作。

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　　丹佛的科学家们合成了这种人造分子以及其他数百种分子。

　　他们在人类细胞和患者组织样本上进行了测试，以筛选出可能对抗α-突触核蛋白积累的分子。

　　这种蛋白质在大脑中聚集形成的路易体，与帕金森病及相关神经退行性疾病有关。

　　大约有十几种化学物质被送往阿布扎比的研究人员那里进行进一步测试。

　　SK-129被确定为最有前景的一种。与其他分子一样，它是一种折叠体，一种通过折叠来模拟蛋白质结构的人工分子。

　　在基因改造后会出现类似帕金森病症状的小鼠身上进行测试时，发现SK-129能够减缓病情恶化。

　　在那些被注射了患病脑组织样本以加速疾病发展的小鼠身上，它也证明是有效的。

　　Magzoub博士表示，与未经治疗的小鼠相比，接受SK-129治疗的小鼠大脑中的蛋白质聚集体“少得多”。

　　除了帕金森病，SK-129可能对路易体痴呆和多系统萎缩等其他疾病也有效。

　　这项工作的一个关键发现是，该蛋白质能够从血液进入大脑。

　　血脑屏障会阻止潜在有害物质进入大脑，但如果SK-129要发挥作用，它必须能够穿过这个屏障。

　　“这个分子的一个优点是，在我们测试时，我们发现它在细胞中甚至在大脑中都能很好地工作，这意味着它能高效地穿过血脑屏障，然后阻止α-突触核蛋白聚集，从而防止帕金森症状的出现和发展，”Magzoub博士解释说。

　　科学家们还发现，这种分子也能防止在科学研究中常用的秀丽隐杆线虫体内蛋白质的聚集。

　　这项历时数年的研究成果已于本月（四月）发表在《科学转化医学》杂志上。

　　在帕金森病患者中，大脑的变化导致某些脑区结构内的神经递质多巴胺缺乏，从而引发震颤等身体症状，以及其他包括睡眠障碍和认知变化等问题。

　　尽管结果令人鼓舞，但即使一切顺利，使用这种分子来治疗人类帕金森病或相关疾病也还需要数年时间。

　　该分子已获得专利，Magzoub博士表示，已有一家生物技术公司表示有兴趣获得其许可。

　　在商业化之前，还需要对该分子进行进一步优化（包括调整其结构以优化其与帕金森病相关蛋白质的相互作用方式），并进行包括临床试验在内的更多测试。

　　“希望随着第二代（分子）的研发和进一步优化，我们能吸引到更多潜在的兴趣，”他说。

　　“作为大学实验室，我们设备精良，可以进行这些广泛的临床前试验。但要推进到下一步——临床试验，就需要一个大的合作伙伴，比如制药或生物技术公司介入……来验证它在人体中的潜力……通过临床试验的门槛非常高。”

　　希望在于，最终，以类似方式开发的其他分子甚至可能逆转蛋白质的积累，从而减轻症状，而不仅仅是阻止其恶化。

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　　迪拜Aster Muhaisnah医院的神经科专家Ummulkiram博士将SK-129的研发描述为“朝着帕金森病疾病修饰疗法迈出的充满希望的一步”。

　　“通过靶向被认为驱动神经退行性变的致病蛋白聚集和扩散过程，这种方法超越了症状缓解，直接针对疾病进展的核心机制，”她表示。

　　她说，该分子能穿过血脑屏障并在不同测试中有效，这一点“尤其令人鼓舞”。

　　“虽然这些发现仍处于临床前阶段，但它们为未来的治疗开发指明了一个潜在的重要方向，”她补充道。

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