基因疗法有望阻止ALS_科技快讯

　　她说:“我们非常希望，当这项研究进展到人体试验时，它不仅能阻止人们死于ALS和FTD，甚至还能让患者通过康复恢复一些失去的功能。”

　　CTx1000是Celosia Therapeutics公司支持的关键发现之一。Celosia Therapeutics是麦考瑞大学的一家分拆公司，成立于2022年，旨在帮助将麦考瑞大学神经科学家的突破性工作从实验室带到患者身上。Celosia Therapeutics正在积极寻求投资，以促进CTx1000进入临床试验阶段。

　　肌萎缩性侧索硬化症也被称为运动神经元疾病(MND)，它会导致大脑和脊柱与肌肉沟通的神经元逐渐丧失。在早期阶段，患者会出现肌肉无力，但随着病情的发展，他们逐渐失去独立行走、说话、吞咽和呼吸的能力。大多数ALS患者在确诊后的两到五年内死亡。

　　虽然有一种基因疗法有望治疗一种家族性肌萎缩侧索硬化症，但对于占所有病例90%的散发性肌萎缩侧索硬化症，几乎没有可用的治疗方法。其中，最有效的药物最多只能延长患者5个月的生命。所有这些药物都需要频繁服用，有些还会带来难以应对的副作用。FTD是一种罕见的痴呆症，但它是65岁以下人群中第二常见的痴呆症。演员布鲁斯·威利斯在2023年被诊断出患有FTD。

　　它并不总是有明显的身体症状，但它会导致认知能力下降，并伴有行为症状，包括焦虑、丧失抑制力、性格改变和判断力受损。患者在确诊后可存活10年以上，但最终是致命的。目前尚无治疗FTD的方法。

　　Source-Newswise

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