对于悉尼两个孩子的父亲丹尼尔·马佐塔(Daniel Mazzotta)来说，事情不太正常的第一个迹象是他在日常活动中突然出现困难，比如使用刀叉和系衬衫纽扣。

　　经过7个月的检查、核磁共振扫描和神经科医生的咨询，51岁的马佐塔和45岁的妻子费利西亚得到了一个毁灭性的诊断:运动神经元疾病(MND)，有时也被称为肌萎缩性侧索硬化症或卢伽雷氏病。

　　这一改变人生的诊断意味着，已经退休的混凝土工人马佐塔知道，他将逐渐失去更多的运动功能，从走路的能力，到力量和语言能力。

　　无药可治;然而，医生表示，马佐塔可能会尝试购买依达拉奉——一种有助于减缓MND进展的药物。

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　　警告?为了得到这种至关重要的药物，马佐塔夫妇不得不前往日本，支付1.4万美元购买六个月的药品。

　　马佐塔在谈到决定去日本的艰难决定时说:“这只是这种情况下你必须做的事情之一，因为它进展得太快了，你必须立即做你能做的事情。”

　　

　　他们从自己的毕生积蓄、马佐塔的收入保障、家人以及GoFundMe网站上的一些资金中筹集了2万美元，于去年12月完成了这次旅行。

　　“任何能给你一点希望的东西都是好的。我们知道这不是答案，但如果它能给你一点希望，能让你感觉好一点，时间长一点，你就不必这么做了。”

　　虽然依达拉奉已经获得了药品管理局(TGA)的批准，但其制造商梯瓦制药公司(Teva Pharma)表示，在列入药品福利计划(PBS)之前，它不会在澳大利亚上市。

　　然而，事情可能很快就会改变，Teva制药澳大利亚公司正在寻求药物福利咨询委员会将依达拉奉或Radicava(其商业名称)列入PBS，并将于4月公布。这样做将大大补贴药物，并可在国内购买。

　　然而，马佐塔没有时间可以浪费。精神病患者的平均预期寿命约为两年半;然而，有些人可以活到10年。

　　在确诊后的五个月里，马佐塔的病情明显恶化。

　　“我的胳膊越来越弱了。我能拿东西，但拿不住。穿衣服也更难了，”他说。

　　“四五个月前我还能洗碗，现在我连盘子都拿不起来了。吃东西也越来越难了——只是在进步。”

　　

　　马佐塔女士说，她对国家残疾保险计划(NDIS)感到沮丧。

　　尽管他们在11月提交了一份资助申请，但迄今为止还没有收到回应。

　　在此期间，家庭将支付运动生理学和神经康复的费用。随着马佐塔症状的恶化，他们也意识到他们需要翻新浴室，并购买额外的物品，比如轮椅，这可能需要花费高达3万美元。

　　“这是荒谬的。由于进展的性质，精神病患者应该立即得到帮助，”马佐塔说。

　　“我们没有能力等待，但我们的申请也没有快速通道。”

　　MND澳大利亚首席执行官克莱尔·沙利文说，MND患者及其家人的经济压力可能是“毁灭性的”。

　　有趣的是，国家高峰组织听说有病人前往日本和美国购买药物;然而，没有办法追踪这种不受监管的做法的具体数字。

　　她说:“一个苦苦挣扎的家庭想要拿出1.4万美元购买新药是一项艰巨的任务，大多数人的病情已经恶化到确诊后工作变得非常困难的程度，所以我们知道照顾的角色落在了朋友和家人身上，尤其是家人。”

　　“因此，即使你有一个双职工家庭，随着你的进步，你的照顾者往往不得不减少他们的工作时间或停止工作，所以经济影响是毁灭性的。”

　　

　　虽然她希望今年晚些时候能有一个积极的解决方案，但马佐塔表示，政府机构要保持平衡，以确保像公共广播公司(PBS)那样的补贴以“公平公正的方式”完成，同时“确保药物的功效”。

　　然而，沙利文女士承认，对于那些在病情恶化前拼命争取更多时间的患者来说，延误是“令人心碎的”。

　　她说:“如果平均衰退是两年半，而对一些人来说，衰退可能非常、非常短，希望就这么遥不可及，我为他们感到心碎。”

　　Mazzotta先生的药物供应将维持这家人到5月底或6月初，希望依达拉奉能在那之前得到PBS的补贴。

　　虽然马佐塔一家正在屏息等待PBAC的决定，但如果他们能拿出2万美元去日本，他们就会去，但政府机构和联邦卫生部长马克·巴特勒(Mark Butler)敦促他们尽快做出反应。

　　马佐塔表示:“当你处于我们的处境时，即使是1%的改善，也意味着丹能再好一段时间。”

　　“对于那些没有我们这种情况的人来说，拖延这个过程似乎是一种奢侈。”

　　Mazzotta先生希望政府能够“完成它”。

　　“我们在等，每一天都很重要，”他说。

　　卫生和老年护理部的一位发言人表示，当“考虑一种药物被提议列入PBS名单时，法律要求PBAC考虑该药物与其他可用疗法的相对有效性和成本效益”。

　　他们表示，PBAC将在2024年3月的会议上考虑梯瓦制药公司重新提交的将依达拉奉列入PBS的申请，结果将于4月26日公布。

　　他们说:“政府致力于通过在PBS上列出PBAC推荐的药物来确保澳大利亚人能够获得负担得起的药物。”

　　“如果PBAC建议将依达拉奉列入治疗渐冻症的PBS清单，一旦制药公司提交了必要的文件，卫生和老年护理部将与梯瓦制药公司最终确定安排，并尽快将其列入PBS清单。”

　　在父亲被诊断出患有精神分裂症后，最初发表的是14000美元的账单