在政府机构的帮助下，印度制药公司在短短一年内成功开发出了四种罕见疾病的药物，将治疗成本降低了100倍，这是一项改变游戏规则的举措。印度卫生部官员说，印度制造的治疗1型酪氨酸血症、戈谢氏病、威尔逊氏病和德莱诺克斯-加斯托综合征(四种罕见疾病)的药物现在可以以更低的价格买到，因为印度制药公司现在正在生产这些药物，以减少对昂贵进口配方的依赖。

　　在价格大幅下调之际，中央政府已优先采取与13种罕见疾病以及镰状细胞性贫血有关的行动。在与学术界、制药行业、组织、CDSCO、药品部门进行了深入讨论后，于2022年7月采取了急需的倡议。

　　现在，针对其中四种疾病(酪氨酸血症1型、戈谢氏病、威尔逊氏病和德罗维特-伦诺克斯-加斯托综合征)以及镰状细胞性贫血的药物已经获得批准，并正在本土生产。

　　更多药品价格将下降

　　卫生部的官方消息称，另外四种用于三种疾病的药物——用于苯丙酮尿的沙普霉素片剂、用于高氨血症的苯丁酸钠片剂和甘油酸片剂，以及用于戈谢病的米卢司他胶囊——也在审批过程中，可能在2024年4月上市。

　　随着这些药物在国内生产，用于治疗1型酪氨酸血症的Nitisinone胶囊的年成本将降低到进口药物价格的百分之一。

　　药品价格降低100倍

　　一位消息人士称:“例如，进口胶囊的年成本为220万卢比，而国产胶囊现在只需25万卢比。”

　　同样，进口依利司他胶囊的价格为每年180万至360万卢比，而国产胶囊的价格现在仅为每年30万至60万卢比。

　　用于治疗Wilson病的进口Trientine胶囊的成本为每年220万卢比，但由于该药物是在印度本土生产的，价格将为22万卢比。T

　　用于治疗德拉维-伦诺克斯-加斯特综合征的进口大麻二酚(口服溶液)的成本为每年70 -34万卢比，但由于本土生产，每年的价格将为15 - 50万卢比。

　　用于治疗镰状细胞性贫血的羟脲糖浆可能于2024年3月开始商业供应，暂定价格为每瓶405卢比。这种口服悬浮液从国外进口的价格是每100毫升840美元(7万卢比)。

　　到目前为止，所有这些药物都不是在国内生产的。

　　罕见病只影响少数人

　　罕见病是一种流行率特别低、影响少数人的健康状况。官员们表示，在任何特定时间，任何国家都有6%至8%的人口患有这种疾病，印度可能有8.4亿至1亿例病例。